
《The Lancet》日前刊登美國約翰·霍普金斯大學(Johns Hopkins University)的最新發表,研究團隊展示一項實驗性基因治療的小型臨床試驗初步結果,展示出一定的安全性,並有機會保存老年性黃斑部病變(age-related macular degeneration, AMD)患者的視力。老年性黃斑部病變是一種隨著年齡的增長而逐漸出現網膜中央部位的退化,視覺上漸次出現視物變形,變大或變小,最終更可能造成患者視力的喪失。患者視網膜過多的血管內皮生長因子(vascular endothelial growth factor, VEGF)造成不正常的血管增生,因而引起濕式老年性黃斑部病變( wet AMD )。現階段的治療方式需要將治療蛋白直接注入病患的眼睛,結合並抑制血管內皮生長因子。然而注射進去的治療性蛋白質會在一個多月之後排出眼球。因此患者需要反覆回去醫療院所進行注射。本篇研究中,作者藉由攜帶治療蛋白基因的病毒穿透受試者的視網膜細胞(retinal cell),以病毒引入一段治療蛋白的基因片段,便可將細胞轉變為生產治療性蛋白的製造工廠,免去患者反覆注射的麻煩。
新聞出處:New gene therapy for vision loss proven safe in humans《Medical Xpress》
https://medicalxpress.com/news/2017-05-gene-therapy-vision-loss-proven.html
研究刊登在《The Lancet》的網頁
http://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(17)30979-0/fulltext